Od czerwca 2021 roku, dzieci z diagnozą ostrej białaczki limfoblastycznej leczone są w Polsce w ramach projektu Childhood ALL(łac. acute lymphoblastic leukemia) – ostra białaczka limfoblastyczna in Poland (CALL-POL), finansowanego przez Agencję Badań Medycznych. Zakłada on przeprowadzenie trzech badań klinicznych, wykorzystujących nowoczesne leki, wcześniej nierefundowane:

• Blinatumomab i Bortezomib w ramach protokołu AIEOP-BFM ALL(łac. acute lymphoblastic leukemia) – ostra białaczka limfoblastyczna 2017 trial in Poland,
• Imatinib dla dzieci z mutacjami Ph+ oraz niektórymi Ph-like, w ramach EsPhALL2017 trial in Poland,
• Ruxolitinib dla dzieci z niektórymi mutacjami Ph-Like (z gorszą odpowiedzią na leczenie), w ramach Rux-ALL2019 trial in Poland.

Projekt CALL-POL koordynowany jest przez Uniwersytet Medyczny w Łodzi przy współpracy ze Śląskim Uniwersytetem Medycznym, a odbiorcami są mali pacjenci z diagnozą ostrej białaczki limfoblastycznej z całej Polski.

„Korzyść terapii blinatumomabem jest ogromna”

Badanie ciągle trwa, a niedawno poznaliśmy bardzo obiecujące wyniki analizy połówkowej stosowania blinatumomabu w leczeniu I linii u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną wysokiego ryzyka. Dzieli się nimi w wywiadzie z Rynkiem Zdrowia ¹ kierownik projektu, Prof. Wojciech Młynarski (Kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii i Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi):


Jeśli chodzi o działania niepożądane i bezpieczeństwo pacjenta, różnica na korzyść terapii blinatumomabem jest ogromna. Co ważniejsze jednak, okazało się, że już po pierwszym bloku terapii blinatumomabem uzyskiwaliśmy lepszy wynik w zakresie choroby resztkowej, niż w przypadku chemioterapii.

Miarą skuteczności leczenia jest w tym badaniu wynik choroby resztkowej, który był negatywny aż u 95 proc. dzieci z ALL(łac. acute lymphoblastic leukemia) – ostra białaczka limfoblastyczna wysokiego ryzyka leczonych blinatumomabem (Blincyto). To ogromna różnica w porównaniu z grupą dzieci z analogiczną chorobą, ale leczonych agresywnymi blokami leczenia, które często powodują wiele skutków ubocznych (powikłania IV stopnia, w tym m.in. stany zapalne śluzówek, wymagające silnych leków przeciwbólowych np. morfiny).

Blinatumomab to immunoterapia dla pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z prekursorowych limfocytów B bez obecności chromosomu Philadelphia. Zawiera przeciwciała, które pomagają komórkom typu T zniszczyć komórki nowotworowe,  posiadające na swojej powierzchni białko CD19 (występujące na powierzchni B-komórek białaczek i chłoniaków). Blinatumomab jest pierwszym przeciwciałem BiTE® (bispecyficzne przeciwciało aktywujące limfocyty T).

Terapia blinatumomabem, poza wysoką skutecznością, ograniczeniem toksyczności (w porównaniu z wieloelkową chemioterapią) ma także ogromną zaletę, jeśli chodzi o możliwość podawania leku w domu! Dzięki organizacjom wspierającym kliniki onkologii i hematologii dziecięcej, większość dzieci, które otrzymują Blincyto, korzysta ze specjalnej ambulatoryjnej pompy infuzyjnej. Urządzenie regularnie dawkuje lek, a dzięki swoim rozmiarom mieści się do dziecięcego plecaka. Z pompy dziecko może korzystać poza szpitalem, jedynie na wymianę kasety z lekiem rodzic musi pojawić się z dzieckiem na chwilę w klinice. Taka forma podawania leku pozwala dziecku więcej czasu spędzić w domu z rodziną.

O zastosowaniu pompy w leczeniu Blinatumomabem przeczytasz w naszym artykule: Leczenie „z pompą” w domu i na spacerze

Co oznacza udział w badaniu klinicznym?

Powyższe badania kliniczne zakładają losowy dobór metody leczenia (randomizację), a więc prowadzący badanie naukowiec/lekarz nie może wpływać na decyzję, czy dany uczestnik otrzyma leczenie standardowe, czy testowany produkt. Ogromną zaletą przystąpienia do projektu jest fakt, że Polska staje się pełnoprawnym uczestnikiem światowych badań klinicznych dotyczących nowych terapii dla ALL(łac. acute lymphoblastic leukemia) – ostra białaczka limfoblastyczna, co poza oczywistą korzyścią w poprawie wyników leczenia, daje Polsce lepszą pozycję w przypadku pojawieniu się kolejnych nowych protokołów leczenia ALL(łac. acute lymphoblastic leukemia) – ostra białaczka limfoblastyczna.

Autorka: Ewa Majewska

1. https://www.rynekzdrowia.pl/serwis-hematoonkologia/Ostra-bialaczka-limfoblastyczna-Prof-Mlynarski-o-obiecujacych-wynikach-badania,269562,1023.html↑